Κλινικές Δοκιμές

 

Υπάρχουν πολλές κλινικές δοκιμές που βρίσκονται σε εξέλιξη για τη νόσο Pompe από διάφορες εταιρείες ή ερευνητικά ιδρύματα. Κάποιες αφορούν σε θεραπείες ενζυμικής υποκατάστασης, άλλες σε γονιδιακές θεραπείες, άλλες είναι μελέτες παρατήρησης και άλλες εξετάζουν συνδυασμούς θεραπειών/φαρμάκων.
Μία πλήρης λίστα με όλες τις κλινικές δοκιμές υπάρχει στη διεύθυνση www.clinicaltrials.gov όπου η αναζήτηση γίνεται με τη λέξη "Pompe".
Επειδή υπάρχουν τόσες πολλές διαφορετικές δοκιμές, κάτι που είναι μοναδικό για μια σπάνια ασθένεια όπως η νόσος Pompe, είναι σημαντικό να κατανοήσουμε τη διαδικασία κλινικών δοκιμών, τις φάσεις των δοκιμών και άλλες βασικές πληροφορίες.
Εάν ενδιαφέρεστε να συμμετάσχετε σε κάποια κλινική δοκιμή, θα πρέπει να το συζητήσετε με το γιατρό σας.

Ποιες είναι οι 4 φάσεις μιας κλινικής δοκιμής;

Φάση 1:

Στη Φάση 1 η θεραπεία δοκιμάζεται σε μικρό αριθμό συμμετεχόντων και κύριος στόχος είναι να εξεταστεί η ασφάλεια της προτεινόμενης θεραπείας και η ασφαλής δοσολογία

Φάση 2:

Κύριος στόχος στη Φάση 2 είναι η μελέτη της ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της προτεινόμενης θεραπείας. Μπορεί να διαρκέσει από αρκετούς μήνες έως αρκετά χρόνια. Οι περισσότερες μελέτες σ΄ αυτή τη φάση είναι τυχαιοποιημένες δοκιμές όπου μια ομάδα ασθενών λαμβάνει το πειραματικό φάρμακο, ενώ μια δεύτερη ομάδα «ελέγχου» λαμβάνει μια ήδη υπάρχουσα θεραπεία ή ένα εικονικό φάρμακο (placebo).

Φάση 3:

Οι κύριοι στόχοι στη Φάση 3 είναι να εξεταστεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της προτεινόμενης θεραπείας σε μεγαλύτερο πληθυσμό από τη Φάση 2.

Φάση 4:

Αυτές είναι μελέτες που πραγματοποιούνται μετά την κυκλοφορία της θεραπείας και την έγκρισή της από τον Οργανισμό Φαρμάκων. Έχει σαν στόχο να εξετάσει την μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα της θεραπείας.

Ποιες ερωτήσεις μπορεί να θέλω να κάνω στον γιατρό μου;

• Σε ποια φάση βρίσκεται η δοκιμή;
• Ποιος είναι ο σκοπός της μελέτης; Πρόκειται για μελέτη παρατήρησης ή θα λαμβάνω και θεραπεία;
• Ποιες θα είναι οι ευθύνες μου αν συμμετάσχω (π.χ. τεστ στα οποία πρέπει να υποβληθώ, εργαστηριακές εξετάσεις που πρέπει να κάνω, αν θα πρέπει να ταξιδέψω κλπ);
• Υπάρχουν πιθανές παρενέργειες που πρέπει να γνωρίζω;
• Ποιους κινδύνους και ποια οφέλη πρέπει να εξετάσω;
• Πόσο θα διαρκέσει η μελέτη;

Τι συμβαίνει όταν τελειώσει η δοκιμή/μελέτη;

Μετά την ολοκλήρωση μιας κλινικής δοκιμής, οι ερευνητές εξετάζουν προσεκτικά τις πληροφορίες που συλλέχθηκαν κατά τη διάρκεια της μελέτης πριν πάρουν αποφάσεις για τη σημασία των ευρημάτων και για την ανάγκη περαιτέρω δοκιμών. Μετά από τις φάσεις 1 και 2 των δοκιμών, οι ερευνητές αποφασίζουν αν θα προχωρήσουν στην επόμενη φάση ή αν θα σταματήσουν τη δοκιμή της θεραπείας ή της διαδικασίας επειδή ήταν επικίνδυνη ή μη αποτελεσματική. Όταν ολοκληρωθεί η φάση 3 της δοκιμής, οι ερευνητές εξετάζουν τις πληροφορίες και αποφασίζουν εάν τα αποτελέσματα έχουν ιατρική σημασία.